每年9月21日至9月27日被定为国际免疫性血小板减少症（ITP）疾病周。该活动是由The Platelet Disorder Support Association在2010年发起，旨在帮助这些只是磕碰、摩擦就会血流不止的疾病人群，提高公众对ITP的认知，关心并支持ITP患者。

今年国际ITP疾病周的主题是“无畏ITP束缚，凝聚自由新力量”。为了鼓舞患者治疗的信心，日前，“拥抱远方?梦想启航—公益摄影大赛”线下评审会也成功举办，业内希望通过这些活动，向大众普及血液疾病知识，改变患者对ITP的认知。

“ITP不会成为患者生活中的‘紧箍咒’，只要接受规范化治疗，患者可以获益并能让生活质量得到很好的提高。我们期待有更多的患者经过积极的治疗后，得以享受自在的人生。”ITP家园—血小板之家创始人孟桐妃说。

生活质量甚至低于癌症患者

ITP是一种常见的获得性自身免疫性出血性疾病，约占出血性疾病总数的1/3。目前在我国成年人群中，ITP发病率为5-10/10万，育龄期女性发病率高于同龄男性，60岁以上的老年人更是该病的高发人群；在儿童群体中，ITP发病率约为4-5/10万。

北京大学人民医院血液病研究所副所长张晓辉表示，ITP的主要发病机制是由于机体对自身抗原失去免疫耐受，导致免疫介导的血小板过度破坏和血小板生成受限，引起的血小板计数减少。患者往往有出血功能障碍，临床表现上以皮肤黏膜出血为主。由于患者出血的严重程度与血小板计数呈负相关，因此当血小板低于30×10的9次方/L时，患者的情况就变得比较危急，会引发内脏出血，如胃肠道出血、颅内出血等，危及患者的生命健康。

“但是ITP并非不磕碰就不出血，9.6%患者面临严重出血的情况。因此，ITP患者往往会因为出血风险大、疾病转归的不可预测性、对疾病的恐惧感、需长时间治疗、社会活动减少、影响工作等各种因素导致生活质量严重降低，甚至低于癌症患者。”张晓辉说。

创新药使更多患者获益

目前，临床对于ITP的治疗上多采用糖皮质激素、静脉注射大剂量丙种球蛋白等一线治疗方案。这些药物短期内能有效提升血小板计数，但长期使用会出现骨质疏松、股骨头坏死等不良反应，不仅无法保证达到持续缓解，由此引起的副反应也可能超过获益。

近年来，随着对ITP疾病的深入了解及创新型药物的研究推进，血小板生成素（TPO）受体激动剂的出现，为ITP患者提供了新的治疗选择。

“目前，在国内已有的TPO受体激动剂中艾曲泊帕是我国首个也是唯一获批用于ITP治疗的口服小分子、非肽类TPO受体激动剂。”张晓辉解释说，“2019年该药纳入国家医保目录乙类范围，极大的减轻了患者的经济负担，进一步提升患者使用创新药品的可及性和可获得性，使更多患者从中受益。”

此外，张晓辉谈到，对于绝大多数ITP患者而言，ITP就像高血压一样，是一种慢性病，治疗周期较长。目前虽然有创新药进入了国家医保，在一定程度上减轻了患者的经济负担，但这些药物多为住院报销，而约90%的ITP患者仅需要在门诊接受长期治疗。

“鉴于这种临床现状，我建议将ITP用药纳入门诊特殊疾病或者门诊慢性疾病报销保障范围。这样做会有至少三分之二的ITP患者获益，也避免了医疗资源浪费，降低住院率，提高患者的生活质量。”张晓辉表示。（李惠钰）