正电子发射断层扫描下，阿尔茨海默病患者大脑中β—淀粉样蛋白沉积变化。图片来源：SEVIGNY ET AL., NATURE

据《科学》报道，近日，由美国生物技术公司百健研发的β—淀粉样蛋白抗体aducanumab（市场名为Aduhelm），成为自2003年以来美国批准的第一个阿尔茨海默病新药物。

新药是否应获得批准充满争议，因为当时关于该药延缓患者认知能力下降的两个大型临床试验提供的证据薄弱且相互矛盾，但最终美国食品和药物管理局（FDA）否决了一个顾问小组的意见，认为百健开发的药物可以批准上市。

在宣布这一决定时，FDA承认在针对该疾病早期患者的研究中，该药在临床疗效上仍有不确定因素，但强有力的证据表明，Aduhelm清除了“有毒形式”的β—淀粉样蛋白。这种蛋白会在阿尔茨海默病患者的大脑中积聚成斑块，导致神经元损伤。

虽然FDA的决定受到了一些研究人员和患者的欢迎，但也有一些人认为这是对新药标准的削弱。对新药获批表示欢迎的人也承认Aduhelm远未达到治愈阿尔茨海默病的程度。对此，FDA要求百健在获批准后再完成一项临床试验，以验证该药的疗效。

“历史已经向我们表明，第一种新类别药物的批准会给相关领域注入活力。”非营利组织阿尔茨海默病协会首席科学家Maria Carrillo表示。美国国家老龄化研究所所长Richard Hodes指出这一决定“提供了继续这一研究方向的理由”，但治疗阿尔茨海默病的策略正迅速多样化，不局限于针对淀粉样蛋白沉积的治疗。

其他淀粉样蛋白靶向药物正在研制中，比如由礼来公司开发的一种抗体药物。目前，礼来正进行试验，希望能在2023年证实其效果，以获得FDA批准。（徐锐）